BasicMyrtelle logo
הניסוי הקליני שלב 1/2 של Myrtelle מציג וקטור רקומביננטי וירוס אדנו עם קשרים וקטוריים ויראליים (rAAV) קנייני ראשון מסוגו שנועד לאפשר מיקוד לאוליגודנדרוציטים
עד כה, שלושה מטופלים קיבלו טיפול גנטי עם וקטור rAAV במינון של 3.7 x 1013 vg הנמסר באמצעות מתן זריקה תוך-מוחית.
נתוני מעקב זמינים בחולים שטופלו מראים בטיחות וסבילות חיוביות עם תוצאות יעילות ראשוניות מעודדות.
Myrtelle Inc (״Myrtelle או “החברה״), חברת ריפוי גנטי המתמקדת בפיתוח טיפולים טרנספורמטיביים למחלות עצביות, הודיעה כי טיפול גנטי ניסיוני מבוסס וקטור רקומביננטי וירוס אדנו עם קשרים וקטוריים ויראליים (rAAV) ניתן עד עתה ל-3 חולים, אל תוך הניסוי הקליני של החברה, שלב 1/2 פתוח הראשון באדם (FIH) בבית החולים לילדים דייטון שבדייטון, אוהיו. הטיפול הראה בטיחות וסבילות חיוביים ללא תופעות לוואי הקשורות לתרופות. ניסוי ה-FIH של Myrtelle משתמש בוקטור rAAV הקנייני של החברה כדי לכוון ישירות לאוליגודנדרוציטים, התאים במוח שאחראים לייצור מיאלין – החומר המבודד המאפשר תפקוד תקין של העצבים. במחלת קנוואן, ייצור המיאלין מושפע עקב מוטציה בגן האספרטואצילאז (ASPA) האחראי על קידוד האנזים אספרטואצילאז (ASPA). הטיפול הגנטי המבוסס על וקטור ה-rAAV ומכוון לאוליגודנדרוציטים נועד לשחזר את תפקוד ה-ASPA, ובכך לאפשר את חילוף החומרים של החומצה האספרטית (NAA), חומר נוירוכימי שנמצא בשפע במוח, ובכך לתמוך בתהליך ההתהוות של המיאלין. Myrtelle חתמה על הסכם רישוי עולמי בלעדי עם Pfizer Inc ב-2021 כדי לפתח ולמסחר את הטיפול הגנטי החדש הזה לטיפול במחלת הקנוואן.
לפי פרוטוקול הניסוי ברמת ה-FIH, הטיפול הגנטי ניתן כמנה יחידה של 3.7 x 1013 vg הניתן בזריקה תוך-מוחית (ICV) כדי למקד את האוליגודנדרוציטים של המוח בהם יש לבצע את פעולת השחזור של פעילות ה-ASPA לצורך טיפול מוצלח במחלת הקנוואן. “אנו מעודדים מהממצאים הראשוניים בשלושת המטופלים שטופלו עד כה בניסוי הגנטי הרפואי המוביל זה במחלת הקנוואן.
המטופלים ראשוניים אלו הם בני 36 עד 60 חודשים, והם מייצגים את קבוצת המחקר הבוגרת ביותר, שאחריהם גם מעקב במשך 6 חודשים לפחות לאחר הטיפול. מדדי היעילות כוללים מדידת התפקוד המוטורי (GMFM) ומבחן מולן להערכה התפתחותית סטנדרטית (MSEL) וכן סמנים ביולוגיים רלוונטיים כגון רמות NAA ותוכן חומר לבן ותכולת מיאלין. אנו מצפים לטפל בחולים נוספים ולהתקדם עם הפיתוח הקליני של טיפול גנטי חדשני זה”, אמר כריסטופר ג’נסון, MD, חוקר ראשי ועוזר פרופסור למדעי המוח בבית הספר לרפואה בונסהופט, שבאוניברסיטת רייט סטייט, ומנהל המרכז לטיפול בגנים אנושיים במכון לטיפול למדעי המוח רייט סטייט בדייטון, אוהיו.
“כל החולים שטופלו הפגינו עד היום בטיחות וסבילות חיוביות. הריפוי הגנטי מסופק בנתיב תוך-מוחי, והתהליך וההתפתחות שלאחר ההליך עומדים בקנה אחד עם ההחלמה הצפויה בחולים שעברו פרוצדורות נוירוכירורגיות דומות. בהתבסס על הנתונים הזמינים, ועדת ניטור הנתונים המליצה לפתוח את המחקר לקבוצות הגיל הצעירות יותר: 15 עד 36 חודשים וגילאי 3 עד 15 חודשים, כפי שהוכרז בינואר השנה”, אמר רוברט לובר, MD, PhD, FAANS, חוקר שותף ופרופסור חבר לרפואת ילדים בבית הספר לרפואה בונסהופט של אוניברסיטת רייט סטייט, ומטפל נוירוכירורגי בבית החולים לילדים דייטון שבדייטון, אוהיו.
Myrtelle מתכננת לרשום חולים נוספים החל מהרבעון השני של 2022 כדי לספק נתוני בטיחות ויעילות במגוון הרחב של חולים עם מחלת קנוואן. “אנו מעודדים מהתצפיות המוקדמות הללו בניסוי ה-FIH התומכים בהשערה כי המסירה של גן ASPA פונקציונלי עשויה להוביל לשיקום פעילות האנזים ASPA ולשיפורים בסמני מוח ביוכימיים ותפקודיים. הניסוי הקליני המתמשך צפוי להמשיך וליצור נתונים שהינם קריטיים ודרושים להמשך הפיתוח של טיפול גנטי חדשני זה בחולים עם מחלת קנוואן”, אמר ארמן אסאטריאן, MD, MPH, מנהל רפואי ראשי ב-Myrtelle.
