ציון דרך רגולטורי מוסיף לייעוד המסלול המהיר ומספקת יתרונות רגולטוריים פוטנציאליים נוספים כאשר החברה מפתחת טיפול ראשון מסוגו בתאים מיטוכונדריאלים
מינוביה תרפיוטיקס Minovia Therapeutics Ltd. (“מינוביה” או “החברה”), חברת ביוטכנולוגיה בשלבים קליניים המפתחת טיפולים חדשניים לטיפול במחלות מיטוכונדריאליות ולמאבק בהידרדרות הקשורה לגיל, מודיעה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק ייעוד תרופת יתום (ODD) לתרכובת הניסיונית המובילה של החברה, MNV-201 לתסמונת מיאלודיספלסטית (MDS), מחלה המטופויאטית חמורה הקשורה לגיל. ייעוד זה מתווסף לייעוד המסלול המהיר הקיים של ה-FDA ב-MDS, כמו גם ייעודי המסלול המהיר ומחלות ילדים נדירות עבור MNV-201 בטיפול בתסמונת פירסון.
“אנו ממשיכים לקבל אישור מה-FDA לפוטנציאל של המוצר המוביל שלנו, MNV-201, הפעם בצורה של ייעוד תרופת יתום ב- MDS. MNV-201 מכוון למיטוכונדריה, אברון רב-תפקודי קריטי. ייעודי ה-FDA כגון ODD מדגישים את הדחיפות של תרופות המטפלות במחלות אלה המשפיעות על אוכלוסיות קטנות יותר, תוך מתן יתרונות נוספים לאורך תהליך ה-FDA, שאנו מצפים שיוכיחו את עצמם כבעלי ערך רפואי וכלכלי כאחד”, אמרה ד”ר נטלי איבגי-אוחנה (Natalie Yivgi-Ohana), Ph.D, מייסדת שותפה ומנכ”לית Minovia.
“הגדרת תרופת יתום ל-MNV-201 מסמן ציון דרך חשוב במשימה שלנו להתמודד עם אתגרים קריטיים בבריאות המיטוכונדריה במחלות מיטוכונדריאליות ראשוניות ונרכשות. על ידי מינוף המומחיות שלנו במדע המיטוכונדריה וההמטופויאטית, ובאמצעות מנגנון הפעולה החדשני של מוצר התרופות שלנו, אנו מקווים לקדם אפשרות טיפול שיכולה לשפר משמעותית את התוצאות עבור חולי MDS”, הוסיפה המדענית הראשית של מינוביה, ד”ר נועה שר (Noa Sher), PhD.
הגדרת תרופת יתום היא מעמד המוענק על ידי ה-FDA לתרופות שפותחו לטיפול במחלות נדירות המשפיעות על פחות מ-200,000 אנשים בארה”ב. ייעוד זה מספק תמריצים שונים, כגון זיכויי מס ובלעדיות בשוק, כדי לעודד פיתוח טיפולים למצבים שאולי לא יהיו רווחיים אחרת.
החברה גם הודיעה לאחרונה על כניסה להסכם שילוב עסקי סופי (“הסכם השילוב העסקי”) עם Launch One Acquisition Corp. (נאסד”ק: “Launch One” ,LPAA), חברת רכישה למטרות מיוחדות הנסחרת בבורסה. לאחר הסגירה הצפויה של העסקה המתוכננת בהסכם שילוב עסקי זה (“שילוב העסקים”), הצפוי לסוף 2025, החברה המשולבת תפעל תחת השם Minovia Therapeutics ותיסחר בנאסד”ק תחת סימול חדש.
