דרור בשן, קרדיט: פוטו פראג
פרוטליקס ביות’רפויטיקס, אינק. (NYSE American) ו (TASE: PLX) -חברת ביו פרמצבטיקה המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים המופקים באמצעות ProCellEx®, מערכת ייחודית של החברה לביטוי והפקת חלבונים מתאים צמחיים, וחטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, קבוצת שירותי בריאות בינלאומית המתמקדת במחקר, סיפקו היום עדכון רגולטורי לגבי פגאוניגלסידאז אלפא (PRX-102) לטיפול במחלת הפברי שכלל הודעה בדבר קבלת הפרוטוקול הרשמי של פגישת Type A (סיום בחינה) ממנהל המזון והתרופות של ארה”ב (FDA) שהתייחסה למכתב התגובה המלא (CRL) שהתקבל עבור הבקשה לרישוי תרופה ביולוגית (BLA) עבור PRX-102, המאשר את המסלול האפשרי להגשה מחודשת של ה-BLA עבור PRX-102.
“אנו מרוצים מתוצאות פגישת Type A,” אמר דרור בשן, נשיא ומנכ”ל פרוטליקס. “אנו ממשיכים להיות מחויבים לקהילת חולי הפברי ולמטרתנו לספק חלופה טיפולית עבור חולי הפברי.”
פגישת Type A התקיימה ב-9 בספטמבר, 2021. כחלק מפרוטוקול הפגישה שסיפק ה-FDA, שכלל את ההערות המיקדמיות ומהלך הדיון שנערך, ה-FDA הסכים עקרונית כי חבילת הנתונים שהוצעה לו עבור ההגשה המחודשת של ה-BLA היא בעלת פוטנציאל לתמוך באישור רגיל ל-PRX-102 לטיפול במחלת פברי. חבילת הנתונים המתוכננת עבור ההגשה המחודשת של ה-BLA, לאור השינויים בסביבה הרגולטורית בארה”ב, תכלול אנליזות סופיות של שנתיים מהניסוי הקליני שלב III – BALANCE.
“אנו מעודדים מהדיון הפורה עם ה-FDA ומאמינים כי הוא מתווה מסלול להגשה מחודשת של ה-BLA עבור PRX-102, ומעריכים את המשוב רב הערך וההנחיות שסיפק לנו,” אמרה ד”ר עינת בריל-אלמון, סגנית נשיא בכירה ומנהלת הפיתוח הראשית של פרוטליקס. “אנו מצפים להמשך הפיתוח של PRX-102 תוך שיתוף פעולה עם קייזי לקידום PRX-102 לקראת מסחור.”
פרוטליקס וקייזי גם הודיעו על פגישה עם נציגי הרשות האירופאית לתרופות (EMA) ב-8 באוקטובר 2021 לגבי PRX-102. במהלך הפגישה קייזי ופרוטליקס דנו בנושא הגשת הבקשה לאישור מסחור (MAA) עבור אירופה, ונציגי הרשות תמכו באופן כללי בהגשת הבקשה לאישור מסחור (MAA) המתוכננת עבור PRX-102. זהו צעד חשוב במסגרת פעילויות טרום ההגשה הנדרשות, שנועדו לתמוך בהגשה המתוכננת. קייזי ופרוטליקס מצפות להגיש את הבקשה לאישור מסחור (MAA) עבור PRX-102 במהלך הרבעון הראשון של 2022.
“בשם הצוות של קייזי, אנו מודים לחולים, למשפחות ולצוותי הרפואה על השתתפותם בניסויים הקליניים להערכת ,PRX-102 אנו נשארים מחויבים לקידום תוכנית חשובה זו להרחבת התמיכה בקהילת חולי הפברי.” אמר ג’יאקומו קייזי, ראש הזרוע הגלובאלית למחלות נדירות של קייזי.
